Trung tâm quốc gia về sức khỏe và phát triển của trẻ em tại Tokyo, Nhật Bản cho biết bệnh nhi nói trên mắc bệnh nan y mang tính di truyền khi gan không thể giải phóng hết lượng amoniac dẫn tới các triệu chứng khó thở, co giật. Tỉ lệ bệnh mắc bệnh này là khoảng 1/44.000.
Bệnh nhi phát bệnh từ tháng 10/2019, chỉ 2 ngày sau khi sinh. Tuy nhiên, để có thể tiến hành phẫu thuật ghép gan an toàn, bệnh nhi này cần thời gian trưởng thành từ 2-5 tháng tuổi để đạt trọng lượng cơ thể khoảng 6 kg. Do đó, Trung tâm đã sử dụng tế bào gốc phôi như một "liệu pháp bắc cầu" trong giai đoạn chờ tiến hành ghép gan cho bệnh nhi.
Theo đó, vào ngày thứ 6 và ngày thứ 8 sau sinh, Trung tâm đã truyền khoảng 190 triệu tế bào gan được tạo ra từ tế bào ES vào cơ thể bệnh nhi thông qua buồng truyền lắp đặt tại động mạnh cuống rốn. Bệnh nhi sau đó được tạm xuất viện vào tháng 12/2019 sau khi ổn định và 5 tháng sau đó, trung tâm đã tiến hành cắt bỏ toàn bộ gan của bệnh nhi và ghép một phần gan do cha của bệnh nhi hiến tặng. Hiện bệnh nhi đã xuất viện và được theo dõi quá trình thải ghép của cơ thể.
Tế bào ES lần đầu tiên được tạo ra tại Mỹ năm 1998. Các thử nghiệm lâm sàng trên thế giới chủ yếu tập trung vào tế bào ES, trong khi các nghiên cứu tại Nhật Bản chủ yếu tập trung vào liệu pháp tế bào IPS (tế bào gốc đa năng cảm ứng được tạo ra từ các tế bào trưởng thành).
Hiện nay, Trung tâm này cùng với Đại học Tokyo, Đại học Yokohama đang xây dựng kế hoạch tạo ra “gan mini” từ tế bào IPS để sử dụng cho cấy ghép từ năm 2021.
Thái An