SO HUU TRI TUE
Thứ tư, 24/04/2024
  • Click để copy

Thuốc DNA tổng hợp giúp hỗ trợ bệnh nhân xơ cứng teo cơ bên

10:14, 23/03/2023
(SHTT) - Mới đây, các nhà nghiên cứu đã phát triển loại thuốc DNA tổng hợp, giúp phục hồi mức protein cần thiết, nhằm giữ cho các tế bào thần kinh vận động, khôi phục hoạt động bị suy giảm khi mắc hội chứng xơ cứng teo cơ bên.

Ở hầu hết tất cả những bệnh nhân xơ cứng teo cơ một bên (ALS) và gần một nửa số trường hợp mắc bệnh Alzheimer (AD), cũng như chứng sa sút trí tuệ vùng trán thái dương, protein TDP-43 không còn xuất hiện trong nhân tế bào. Điều này làm mất protein stathmin-2, có chức năng tái tạo tế bào thần kinh và duy trì kết nối của chúng với các sợi cơ.

39

Tế bào thần kinh vận động dựa vào các protein quan trọng để tạo và gửi tín hiệu đến các sợi cơ để co lại, dẫn đến chuyển động. 

Mới đây, một nhóm các nhà khoa học đã chứng minh, các loại thuốc DNA tổng hợp có thể ngăn chặn sự thiếu hụt stathmin-2, giúp khôi phục quá trình xử lý RNA mã hóa protein bình thường.

Tiến sĩ Don Cleveland, Giáo sư Y khoa xuất sắc tại trường Y (Đại học California ở San Diego), cho biết: “Thông qua mô hình chuột xử lý sai RNA mã hóa stathmin-2, tương tự tình trạng bệnh ở con người, chúng tôi nhận thấy, việc dịch não tủy dung nạp một trong những loại thuốc DNA tổng hợp sẽ khôi phục mức stathmin-2 bình thường ở toàn bộ hệ thần kinh”.

Cleveland được biết đến với mô hình thuốc DNA tổng hợp, có thể kiểm soát các gen liên quan đến nhiều bệnh thoái hóa của hệ thần kinh người già, bao gồm ALS, AD, bệnh Huntington và ung thư. Một số loại thuốc DNA tổng hợp hiện đang được thử nghiệm lâm sàng cho nhiều bệnh. 

Nghiên cứu mới được xây dựng dựa trên nghiên cứu đang diễn ra của Cleveland và một số nhà khoa học khác về TDP-43. 

Trong hầu hết các trường hợp ALS có sự tổng hợp của TDP-43, protein phát triển những chất trung gian RNA mã hóa nhiều protein. Hoạt động TDP-43 suy yếu, gây ra sự phân tách sai của stathmin-2 mã hóa RNA. Nếu không có stathmin-2, các tế bào thần kinh vận động sẽ ngắt kết nối với cơ, khiến chúng thoái hóa, dẫn đến tình trạng tê liệt đặc trưng của bệnh ALS. 

Các nhà khoa học đã sử dụng một loại thuốc DNA tổng hợp có chức năng tương tự TDP-43, từ đó khôi phục mức protein và RNA stathmin-2 chính xác trong hệ thần kinh của động vật có vú.

Cụ thể, nhóm nghiên cứu chỉnh sửa gen ở loài chuột để chúng chứa trình tự gen STMN2 của con người, sau đó tiêm oligonucleotide antisense vào dịch não tủy. Oligonucleotide antisense là các đoạn ngắn DNA hoặc RNA, có thể liên kết với các phân tử RNA cụ thể, ngăn chặn khả năng tạo protein hoặc thay đổi cách thức lắp ráp những RNA cuối cùng. 

Kết quả là, các mũi tiêm đã sửa lỗi xử lý sai tiền mRNA của STMN2 và khôi phục protein stathmin-2 nhưng không phụ thuộc vào TDP-43.

Cleveland cho biết: “Phát hiện của chúng tôi đặt nền tảng cho một thử nghiệm lâm sàng nhằm trì hoãn tình trạng tê liệt khi mắc chứng ALS, thông qua duy trì mức protein stathmin-2 ở những bệnh nhân sử dụng thuốc DNA do chúng tôi chế tạo”.

Thu Nga

Tin khác

Khoa học Công nghệ 5 giờ trước
(SHTT) - VASA-1, công cụ AI mới của Microsoft, có thể chuyển đổi ảnh chân dung thành video nói hoặc hát với âm thanh cho trước một cách chân thực.
Khoa học Công nghệ 5 giờ trước
(SHTT) - Tối 23/4, tại Hà Nội, Liên hiệp các Hội Khoa học và Kỹ thuật Việt Nam, Quỹ Hỗ trợ sáng tạo kỹ thuật Việt Nam (VIFOTEC) tổ chức Lễ tổng kết và trao giải Hội thi Sáng tạo kỹ thuật toàn quốc lần thứ 17 (2022 - 2023).
Khoa học Công nghệ 20 giờ trước
(SHTT) - Công ty Weichai Power của Trung Quốc mới đây đã chính thức ra mắt động cơ diesel đầu tiên trên thế giới đạt được mức hiệu suất thân nhiệt lên tới 53,09%. Đây là thành tựu sau nhiều năm nghiên cứu từ đội ngũ sản xuất của công ty này.
Khoa học Công nghệ 20 giờ trước
(SHTT) - Xây dựng các cánh đồng rau an toàn là giải pháp quan trọng để đảm bảo sức khỏe lâu dài cho người dân. Bởi vậy, trong những năm qua, tỉnh Quảng Ninh luôn quan tâm, tạo điều kiện cho doanh nghiệp, người dân phát triển những cánh đồng rau an toàn.
Khoa học Công nghệ 22 giờ trước
(SHTT) - Mới đây các nhà khoa học đã có thành tựu mang tính “cách mạng” với sự ra đời của “Máy ảnh thơ”, một thiết bị không chỉ hỗ trợ AI, mà còn là một công cụ biến những bức ảnh bình thường thành những bài thơ đầy cảm xúc.