SO HUU TRI TUE
Thứ tư, 13/11/2024
  • Click để copy

Thuốc DNA tổng hợp giúp hỗ trợ bệnh nhân xơ cứng teo cơ bên

10:14, 23/03/2023
(SHTT) - Mới đây, các nhà nghiên cứu đã phát triển loại thuốc DNA tổng hợp, giúp phục hồi mức protein cần thiết, nhằm giữ cho các tế bào thần kinh vận động, khôi phục hoạt động bị suy giảm khi mắc hội chứng xơ cứng teo cơ bên.

Ở hầu hết tất cả những bệnh nhân xơ cứng teo cơ một bên (ALS) và gần một nửa số trường hợp mắc bệnh Alzheimer (AD), cũng như chứng sa sút trí tuệ vùng trán thái dương, protein TDP-43 không còn xuất hiện trong nhân tế bào. Điều này làm mất protein stathmin-2, có chức năng tái tạo tế bào thần kinh và duy trì kết nối của chúng với các sợi cơ.

39

Tế bào thần kinh vận động dựa vào các protein quan trọng để tạo và gửi tín hiệu đến các sợi cơ để co lại, dẫn đến chuyển động. 

Mới đây, một nhóm các nhà khoa học đã chứng minh, các loại thuốc DNA tổng hợp có thể ngăn chặn sự thiếu hụt stathmin-2, giúp khôi phục quá trình xử lý RNA mã hóa protein bình thường.

Tiến sĩ Don Cleveland, Giáo sư Y khoa xuất sắc tại trường Y (Đại học California ở San Diego), cho biết: “Thông qua mô hình chuột xử lý sai RNA mã hóa stathmin-2, tương tự tình trạng bệnh ở con người, chúng tôi nhận thấy, việc dịch não tủy dung nạp một trong những loại thuốc DNA tổng hợp sẽ khôi phục mức stathmin-2 bình thường ở toàn bộ hệ thần kinh”.

Cleveland được biết đến với mô hình thuốc DNA tổng hợp, có thể kiểm soát các gen liên quan đến nhiều bệnh thoái hóa của hệ thần kinh người già, bao gồm ALS, AD, bệnh Huntington và ung thư. Một số loại thuốc DNA tổng hợp hiện đang được thử nghiệm lâm sàng cho nhiều bệnh. 

Nghiên cứu mới được xây dựng dựa trên nghiên cứu đang diễn ra của Cleveland và một số nhà khoa học khác về TDP-43. 

Trong hầu hết các trường hợp ALS có sự tổng hợp của TDP-43, protein phát triển những chất trung gian RNA mã hóa nhiều protein. Hoạt động TDP-43 suy yếu, gây ra sự phân tách sai của stathmin-2 mã hóa RNA. Nếu không có stathmin-2, các tế bào thần kinh vận động sẽ ngắt kết nối với cơ, khiến chúng thoái hóa, dẫn đến tình trạng tê liệt đặc trưng của bệnh ALS. 

Các nhà khoa học đã sử dụng một loại thuốc DNA tổng hợp có chức năng tương tự TDP-43, từ đó khôi phục mức protein và RNA stathmin-2 chính xác trong hệ thần kinh của động vật có vú.

Cụ thể, nhóm nghiên cứu chỉnh sửa gen ở loài chuột để chúng chứa trình tự gen STMN2 của con người, sau đó tiêm oligonucleotide antisense vào dịch não tủy. Oligonucleotide antisense là các đoạn ngắn DNA hoặc RNA, có thể liên kết với các phân tử RNA cụ thể, ngăn chặn khả năng tạo protein hoặc thay đổi cách thức lắp ráp những RNA cuối cùng. 

Kết quả là, các mũi tiêm đã sửa lỗi xử lý sai tiền mRNA của STMN2 và khôi phục protein stathmin-2 nhưng không phụ thuộc vào TDP-43.

Cleveland cho biết: “Phát hiện của chúng tôi đặt nền tảng cho một thử nghiệm lâm sàng nhằm trì hoãn tình trạng tê liệt khi mắc chứng ALS, thông qua duy trì mức protein stathmin-2 ở những bệnh nhân sử dụng thuốc DNA do chúng tôi chế tạo”.

Thu Nga

Tin khác

Khoa học Công nghệ 4 giờ trước
(SHTT) - Ngày 12/11 vừa qua, tại triển lãm 93 Đinh Tiên Hoàng, thành phố Hà Nội, Cuộc thi ý tưởng quy hoạch Công viên văn hóa đa chức năng tại khu vực bãi nổi giữa và ven sông Hồng đã vinh danh những thiết kế sáng tạo, có tính độc đáo và giúp tối ưu hiệu quả khai thác quỹ đất của khu vực.
Khoa học Công nghệ 7 giờ trước
(SHTT) - Với sự triển khai nghiêm túc, khoa học và sự chỉ đạo sát sao, quyết liệt của lãnh đạo Sở Y tế Hà Nội, công tác cải cách hành chính (CCHC) của Sở Y tế đã đạt được những kết quả tốt, đặc biệt là nội dung chuyển đổi số, xây dựng chính quyền số.
Khoa học Công nghệ 7 giờ trước
(SHTT) - OpenAI đang nỗ lực phát triển các mô hình ngôn ngữ lớn có khả năng “suy nghĩ” giống con người hơn. Họ đang áp dụng các kỹ thuật đào tạo mới, mô phỏng cách não bộ hoạt động, giúp máy tính "hiểu" và xử lý ngôn ngữ tự nhiên hiệu quả hơn.
Khoa học Công nghệ 1 ngày trước
(SHTT) - Thương hiệu ô tô Mazda đã triển khai nhiều đợt triệu hồi đối với các mẫu ô tô CX-70 hai hàng ghế và CX-90 ba hàng ghế sau khi phát hiện các sự cố liên quan tới phần mềm có thể gây mất an toàn cho người sử dụng phương tiện.
Khoa học Công nghệ 1 ngày trước
(SHTT) - Ngày 11/11, Cục Phát triển công nghệ và Đổi mới sáng tạo (Bộ KH&CN) và Cục Cảnh sát quản lý hành chính về trật tự xã hội (Bộ Công an) đã ký kết kế hoạch phối hợp thúc đẩy hoạt động đổi mới sáng tạo, khởi nghiệp sáng tạo.