Các nhà nghiên cứu từ Trung tâm Ung thư Abramson thuộc Đại học Pennsylvania Hoa Kỳ đã thực hiện thành công thử nghiệm lâm sàng sử dụng tế bào miễn dịch được biến đổi gen bằng công nghệ CRISPR-Cas9 để điều trị ung thư cho con người.

Chỉnh sửa gen là một nhóm các công nghệ cho phép các nhà khoa học thay đổi ADN của sinh vật, cho phép bổ sung, loại bỏ hoặc thay đổi vật liệu di truyền tại các vị trí cụ thể trong bộ gen.

CRISPR là một họ các chuỗi ADN được sử dụng để phát hiện và phá hủy ADN từ các chuỗi tương tự đã lây nhiễm trước đó. CRISPR-Cas9 được tạo thành từ sự kết hợp của trình tự CRISPR và enzyme Cas9, giúp điều trị căn bệnh ung thư ở người.

Trong thử nghiệm này, các nhà nghiên cứu đã chọn ra ba 3 tình nguyện viên tham gia - hai người mắc bệnh đa u tủy xương và một người mắc bệnh sarcoma. 

Vào tháng 8/2017, cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt liệu pháp gen đầu tiên tái cấu trúc tế bào miễn dịch của người để điều trị bệnh bạch cầu ở trẻ em.

Nhưng ở nghiên cứu này, thay vì trang bị những tế bào miễn dịch đó bằng một thụ thể trong liệu pháp tế bào CAR, các nhà khoa học đã sử dụng công nghệ CRISPR-Cas9 để loại bỏ ba gen, hai trong số chúng là các thụ thể tự nhiên của tế bào T, để đảm bảo các tế bào miễn dịch liên kết với tế bào ung thư.

Phân tích mẫu máu cho thấy cả ba gen tham gia đều có các tế bào T được chỉnh sửa CRISPR mở rộng, dẫn đến không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến điều trị.

Sau quá trình quan sát, các nhà nghiên cứu nhận được kết quả khá tích cực khi các tế bào T được chỉnh sửa mở rộng có thể liên kết tốt với các mục tiêu khối u mà không xuất hiện các tác dụng phụ nghiêm trọng.

Các nhà nghiên cứu cho biết những phát hiện mang đến sự lạc quan rằng phương pháp này có thể được áp dụng trên nhiều lĩnh vực nghiên cứu liệu pháp gen tiếp theo. Kết quả nghiên cứu mới nhất của công trình này sẽ tiếp tục được trình bày vào tháng 12 sắp tới tại Hội nghị và Triển lãm thường niên của Hiệp hội huyết học Hoa Kỳ lần thứ 61 tại Orlando.

• Sở hữu trí tuệ Việt Nam thăm và làm việc tại Trung tâm Thẩm định Sáng chế của Trung Quốc

• Cải tiến đột phá giúp pin lưu trữ năng lượng tái tạo tốt hơn

• Tìm thấy loại protein trong hệ tiêu hóa con người có thể khiến tế bào ung thư tự diệt

An An