Theo Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ, có hơn 11.000 người có thể tử vong trong năm nay do bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML), một loại ung thư máu bắt nguồn từ việc sản xuất các tế bào bạch cầu chưa trưởng thành trong tủy xương không kiểm soát.

Mặc dù AML có thể được điều trị thông qua hóa trị liệu, nhưng đây vẫn tiềm ẩn nguy cơ của một căn bệnh gây tử vong không thể chữa khỏi hoàn toàn. Trong giai đoạn từ 2019 đến 2022, một nhóm các nhà khoa học đã thực hiện thử nghiệm lâm sàng giai đoạn một trên một loại thuốc chống ung thư có tên là revumenib trên những bệnh nhân mắc AML.

Kết quả từ việc thực hiện thử nghiệm đã được công bố qua hai nghiên cứu; một trong số đó nhấn mạnh revumenib có hiệu quả trong việc điều trị AML, trong khi nghiên cứu kia chứng tỏ khả năng của thuốc trong việc xây dựng phương pháp điều trị hợp lý cho AML bằng cách đối phó với sự kháng thuốc ngày càng phát triển của các tế bào ung thư bạch cầu.

Nguồn gốc căn bệnh AML

Các nghiên cứu đã giải thích AML được kích hoạt bởi đột biến ở hai gen có tên KMT2Ar và NPM1, và một loại protein tên menin gây ra sự phát triển của các đột biến gây ung thư. Menin được mã hóa bởi gen MEN1, chịu trách nhiệm ngăn chặn sự phân chia và phát triển tế bào không kiểm soát được trong cơ thể con người.

Tuy nhiên, thay vì kiểm tra sự phân chia tế bào, menin lại tạo điều kiện thuận lợi cho các đột biến dẫn đến sự nhân lên của tế bào ngoài tầm kiểm soát ở bệnh nhân AML. Đây là lúc revumenib phát huy tác dụng, loại thuốc này có khả năng ức chế menin tiến triển quá đà, từ đó giảm sự đột biến tế bào.

Chủ tịch Viện Ung thư Dana-Farber và tác giả nghiên cứu Scott Armstrong chia sẻ với IE: "Revuminib loại bỏ tác động của protein menin quan trọng, mà trước đây đã được chứng minh hợp chất rất cần thiết để các đột biến protein tiếp tục thúc đẩy sự sống sót và phân chia của các tế bào AML".

Lợi ích của Revumenib

Trong nghiên cứu đầu tiên, 60 bệnh nhân AML đã được thử nghiệm revumenib. Kết quả cho thấy tỷ lệ phản hồi là 53%, tức 53% bệnh nhân cho thấy sự giảm thiểu của bệnh AML. Đáng chú ý hơn, 18 trên 60 bệnh nhân đã giảm hoàn toàn và trong số đó có 14 người hiển thị số lượng tế bào ung thư giảm xuống đến mức không thể phát hiện được chỉ sau 2 tháng điều trị.

Về nghiên cứu thứ hai, các nhà nghiên cứu đã khám phá thêm những đột biến mới trong gen MEN1 của một số bệnh nhân sau khi được sử dụng revumenib. Những đột biến này nhằm mục đích phát triển khả năng kháng thuốc.

Theo Armstrong: "Một số bệnh bạch cầu đã phát triển khả năng kháng lại Revumenib là do gen MEN1 (mã hóa protein Menin) phát triển các đột biến giảm khả năng liên kết hoặc hoạt động của thuốc. Điều này cho thấy bệnh bạch cầu phụ thuộc rất nhiều vào chức năng Menin, cũng như xác nhận tính hiệu quả của phương pháp điều trị này".

Phương pháp chữa trị AML tiềm năng

Việc có tác dụng tốt trong việc ức chế menin và khả năng kháng thuốc của các gen điều khiển đã khiến revumenib có hy vọng sẽ mang lại lợi ích cho hàng triệu người trên toàn cầu và trở thành phương pháp điều trị AML mới và tiềm năng.

Nhóm nghiên cứu nhận định phương pháp điều trị bằng revumenib có thể tốt hơn so với các phương pháp điều trị AML tiêu chuẩn vì nó ít phức tạp hơn các liệu pháp hóa trị và có thể đem lại tỷ lệ đáp ứng tốt hơn. Theo Giáo sư Ghayas Issa từ Đại học Texas, nghiên cứu cho thấy "với những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu sắp xếp lại gen KMT2A, tỷ lệ đáp ứng với các liệu pháp tiêu chuẩn sau 3 phác đồ là khoảng 9%, trong khi tỷ lệ đáp ứng với revumenib là khoảng 30%, trong đó có nhiều bệnh nhân đã thuyên giảm hoặc hoàn toàn phục hồi".

Các nhà nghiên cứu hiện đang tiến hành thử nghiệm giai đoạn hai để tiếp tục nghiên cứu về revumenib. Các nhà nghiên cứu hy vọng sẽ sớm phát triển ra một phương pháp điều trị AML mới và tốt hơn cho bệnh nhân trong tương lai.

Đức Anh Nguyễn