Trong nhiều năm qua, phát triển dược phẩm luôn được coi là một trong những hoạt động kinh doanh mạo hiểm nhất. Theo các số liệu thống kê, trung bình phải mất từ 10 đến 15 năm cùng khoản đầu tư khổng lồ lên tới 2,8 tỷ USD để đưa một phân tử tiềm năng từ phòng thí nghiệm ra thị trường. Không chỉ vậy, chỉ vỏn vẹn 1/10 ứng viên thuốc vượt qua được các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng khắt khe trên người.

Tuy nhiên, sự xuất hiện của AI tạo sinh đã mang đến một "chiếc đũa thần" cho các nhà khoa học. Thay vì phải thực hiện hàng ngàn thí nghiệm thử sai trong ống nghiệm, các hệ thống AI hiện nay có khả năng xử lý những kho dữ liệu sinh học khổng lồ để phân tích các protein mục tiêu và đề xuất cấu trúc phân tử tương thích một cách chính xác. Thậm chí, công nghệ này còn có thể dự đoán trước cả hiệu lực lẫn độc tính của thuốc trước khi các nhà khoa học bắt đầu công đoạn thực nghiệm.

Những con số biết nói và bước ngoặt AlphaFold

Hiệu quả của AI không còn nằm ở mức lý thuyết. Các báo cáo thực tế cho thấy những phân tử do AI thiết kế đạt tỷ lệ thành công từ 80 - 90% trong các thử nghiệm an toàn ban đầu, một con số áp đảo hoàn toàn so với mức 40 - 65% của các phương pháp truyền thống. Các chuyên gia dự báo rằng, sức bật từ công nghệ này đủ để nâng tỷ lệ thành công chung của toàn bộ quy trình phát triển thuốc lên gấp đôi, từ mức 5 - 10% hiện tại lên đến 18%.

Niềm tin của giới khoa học càng được củng cố sau cú sốc mang tên AlphaFold. Việc mô hình AI này giải mã thành công cấu trúc protein — một trong những bài toán hóc búa nhất sinh học — đã mở ra hy vọng về việc chinh phục những cơ chế phức tạp hơn như màng tế bào. Không chỉ dừng lại ở khâu nghiên cứu, AI còn len lỏi vào quản trị vận hành, giúp tối ưu hóa nhân sự và hồ sơ y tế, ước tính có thể tạo ra giá trị gia tăng từ 60 đến 110 tỷ USD mỗi năm cho toàn ngành theo tính toán của McKinsey.

Cuộc đua liên minh và áp lực chuyển mình của những "gã khổng lồ"

Làn sóng công nghệ đang tạo ra một cục diện mới trên thị trường: sự bùng nổ của các startup "AI-native" (thuần công nghệ AI) tại Mỹ và Trung Quốc. Để không bị bỏ lại phía sau, các tập đoàn dược phẩm truyền thống đang ráo riết thiết lập liên minh với các startup này và bắt tay cùng những ông lớn công nghệ như Google, Microsoft hay Nvidia. Điển hình là cái bắt tay giữa Eli Lilly và Nvidia để chế tạo siêu máy tính mạnh nhất ngành dược, minh chứng cho việc sức mạnh tính toán đang dần trở thành vũ khí chiến lược thay vì chỉ là kho dữ liệu và kinh nghiệm pháp lý.

Tuy nhiên, sự bứt tốc của AI cũng đặt ra những thách thức mới cho các cơ quan quản lý. Cả FDA (Mỹ) và EMA (Châu Âu) đều đang phải ứng dụng chính AI để đẩy nhanh tốc độ xử lý hồ sơ thử nghiệm lâm sàng. Đồng thời, một vấn đề hóc búa khác cũng được đặt ra: bản quyền sáng chế. Khi AI giúp giảm đáng kể chi phí và rủi ro, thời hạn độc quyền 10 - 15 năm hiện nay có thể sẽ phải rút ngắn lại để đảm bảo sự cân bằng lợi ích giữa doanh nghiệp và khả năng tiếp cận thuốc của người bệnh.

Kỷ nguyên AI trong dược phẩm không chỉ là một cuộc cách mạng về kỹ thuật, mà còn là một cuộc cải cách về tư duy quản lý. Để biến những tiềm năng thành giá trị thực thụ, toàn bộ hệ sinh thái từ nhà khoa học, doanh nghiệp đến chính phủ sẽ phải quyết liệt chuyển mình, thích ứng với một thực tế mà ở đó, sự sống của con người được bảo vệ bằng sức mạnh của những thuật toán thông minh nhất.

Hương Mi