Trong một bài báo trên tạp chí Analytical Chemistry của Hiệp hội Hóa học Hoa Kỳ, các nhà nghiên cứu cung cấp chi tiết về N-GLYcanyzer - một công cụ có thể tự động  theo dõi chất lượng thuốc trong quá trình sản xuất sinh phẩm bao gồm từ vắc xin đến các protein điều trị tái tổ hợp. Mặc dù hầu hết các sinh phẩm đều được kiểm tra ở cuối quá trình sản xuất về chất lượng và tính đồng nhất, nhưng bộ công cụ Rutgers có thể giám sát sinh học khi chúng đang được sản xuất và cho phép thuốc đáp ứng nhu cầu tuân thủ chất lượng của các cơ quan quản lý  như Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ. (FDA).

Không giống như các loại thuốc dược phẩm thông thường được sản xuất thông qua tổng hợp hóa học, thuốc sinh học được tạo ra bằng cách sử dụng tế bào, protein hoặc vật chất di truyền hoặc được chế tác bằng kỹ thuật công nghệ sinh học hoặc được lấy trực tiếp từ người, động vật hoặc vi sinh vật. Mặc dù sinh học có thể cung cấp các loại phương pháp điều trị mang tính cách mạng như kháng thể đơn dòng để điều trị COVID-19, chúng rất khó được tạo ra bởi chúng cực kỳ nhạy cảm với những thay đổi trong môi trường sản xuất. Quá trình xử lý sinh học cũng dễ bị ô nhiễm bởi vi sinh vật và có thể bị phá hủy bởi những thay đổi nhỏ trong điều kiện quá trình như nhiệt độ.

Công cụ mới này là công nghệ phân tích quy trình tự động (PAT) sử dụng hệ thống cảm biến phân tử sinh học được điều khiển bằng phần mềm máy tính. Nó tham gia vào một quá trình sinh hóa phổ quát hoạt động trong hầu hết các tế bào sống được gọi là protein N-glycosyl hóa, nơi các protein sửa đổi bề mặt của chúng bằng cách gắn các phân tử đường phức tạp “glycans” . Tại đây hệ thống PAT có thể nhanh chóng theo dõi những thay đổi trong các loại đường này và có thể phát hiện khi các quá trình tế bào gặp trục trặc. Ví dụ như khi các phân tử đường không được gắn đúng cách hoặc một số loại đường lạ được gắn vào protein sẽ gây ảnh hưởng trực tiếp đến sự an toàn và hiệu quả của thuốc sinh học.

“Hệ thống của chúng tôi sẽ cho phép sản xuất các sinh học phức tạp với độ chính xác ở quy mô phân tử,” đồng tác giả Aron Gyorgypal, một ứng cử viên tiến sĩ tại Khoa Kỹ thuật Hóa học và Sinh hóa tại Rutgers, người đứng đầu nghiên cứu, cho biết. "Về cơ bản, chúng tôi có thể kiểm tra chất lượng thuốc nhanh chóng, nhiều lần trong suốt quá trình để biết một thực tế rằng sinh phẩm đang được sản xuất đang đi theo quỹ đạo phản ứng ưa thích đáp ứng cả các kỳ vọng kiểm soát chất lượng theo quy định và công nghiệp."

Công trình này được FDA tài trợ vì tầm quan trọng của việc cải thiện quy trình sản xuất sinh học và công nghệ thuốc có cùng cấu trúc và chức năng "biosimilars". Do đó, các chi tiết để xây dựng lại hệ thống PAT này sẽ  được cung cấp trực tuyến  để tạo điều kiện cho các bên liên quan khác nhau áp dụng rộng rãi hơn, bao gồm cả ngành công nghiệp dược phẩm sinh học, cũng như các cơ quan quản lý dược phẩm.

Các nhà nghiên cứu đã kiểm tra mức độ ổn định của PAT bằng cách theo dõi quá trình sản xuất Trastuzumab- một loại thuốc điều trị ung thư vú sinh học, trong chu kỳ sản xuất 14 ngày của nó. Dựa trên những phát hiện, họ hy vọng công nghệ như vậy sẽ có thể mở rộng đáng kể việc sản xuất các loại thuốc có cùng cấu trúc và chức năng "biosimilars".

Mùa hè này, Gyorgypal đã được trao học bổng của Viện Khoa học và Giáo dục Oak Ridge (ORISE) khi làm việc tại Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc (CDER) của FDA. Chương trình ORISE tập trung vào các sáng kiến khác nhau bao gồm giáo dục thế hệ sinh viên / nhà khoa học tiếp bước sứ mệnh của các cơ quan liên bang Hoa Kỳ nhằm tăng cường các sáng kiến nghiên cứu và giáo dục khoa học của quốc gia. Gyorgypal sẽ giúp FDA đánh giá và xác nhận bộ công cụ phân tích N-GLYcanyzer, một nỗ lực có thể dẫn đến việc các công cụ PAT tương tự được ngành công nghiệp dược phẩm sinh học áp dụng rộng rãi hơn.

Thu Hà