SO HUU TRI TUE
Thứ sáu, 29/03/2024
  • Click để copy

Bước tiến mới trong công cụ hỗ trợ chỉnh sửa gen

07:41, 03/11/2019
(SHTT) - Những tiến bộ trong công nghệ chỉnh sửa gen đang đưa phương pháp này tới gần hơn với ứng dụng trong y học. Tuy nhiên câu hỏi còn tồn tại là làm thế nào để đưa những công cụ này đến đúng tế bào ở bệnh nhân một cách an toàn và hiệu quả

Các nhà khoa học dẫn đầu bởi nhà nghiên cứu Paul McCray tại Đại học Iowa, đang sử dụng các peptide đơn giản để đưa các công cụ chỉnh sửa gen vào tế bào phổi và đường thở khó tiếp cận với mục tiêu tạo ra các phương pháp điều trị mới cho những người mắc bệnh như xơ nang, COPD và hen suyễn.

Trong một nghiên cứu mới được công bố trên tạp chí Nature Communications, nhóm nghiên cứu đã chỉ ra rằng các peptide "con thoi" mang protein chỉnh sửa gen có thể thâm nhập tế bào đường thở mà không gây tổn thương trên mô hình động vật được thử nghiệm và đạt được gen chỉnh sửa ở cấp độ có thể hữu ích trong việc điều trị lâm sàng.

chinh sua gen

 

McCray, Chủ tịch Roy J. Carver trong Nghiên cứu về phổi, và giáo sư và phó chủ tịch điều hành tại Stead Family cho biết: "Ứng dụng chỉnh sửa gen trong y học để điều trị bệnh bằng cách sửa chữa hoặc sửa đổi các đột biến gây bệnh vốn là vấn đề được quan tâm từ lâu, vấn đề nằm ở khả năng vận chuyển các tế bào vào cơ thể bệnh nhân một cách an toàn. Nghiên cứu này vừa đánh dấu một bước tiến trong quá trình đó".

 McCray và nhóm của ông đang hợp tác nghiên cứu với hai nhà nghiên cứu khác tại Feldan Therapeutics, một công ty có trụ sở tại Quebec, nhằm phát triển nền tảng peptide để vận chuyển trực tiếp protein vào các tế bào.

Các peptide sử dụng các chuỗi mượn từ thiên nhiên cho phép chúng nhanh chóng đi qua màng tế bào và thoát khỏi các cơ chế tế bào được thiết kế để loại bỏ DNA hoặc protein lạ. Trong nghiên cứu mới, các nhà khoa học đã cung cấp được protein và ribonucleoprotein chỉnh sửa gen cho các tế bào đường thở của con người và phổi của chuột. Quá trình này dẫn đến việc chỉnh sửa gen trong các tế bào đường thở ở mức đủ cao, hữu ích cho các liệu pháp, nhưng có thể hấp thụ được và không chỉnh sửa "chệch mục tiêu".

McCray cho biết một trong những bước tiếp theo là sàng lọc khoảng 100 peptide mới nhằm xác định những loại hiệu quả nhất trong việc chỉnh sửa gen.

Công trình được tài trợ bởi chương trình Chỉnh sửa bộ gen tế bào Somatic (SCGE), một sáng kiến của Viện Y tế Quốc gia Mỹ (NIH) được đưa ra vào năm 2018, nhằm mục đích tạo ra các công cụ chỉnh sửa bộ gen an toàn và hiệu quả ở người.

Nguyên Mừng

Tin khác

Khoa học Công nghệ 1 giờ trước
(SHTT) - Robot Emo được đánh giá là robot thế hệ mới, có thể đoán trước nụ cười của người đối diện chỉ trong vòng 0.9 giây, đồng thời cùng lúc tạo ra biểu cảm tương tự trên khuôn mặt mình.
Khoa học Công nghệ 17 giờ trước
(SHTT) - Theo thông cáo báo chí, các chuyên gia tại Đại học Công nghệ Thiên Tân, Trung Quốc mới đây đã tạo ra một loại pin đột phá, vận hành bằng oxy cơ thể, sử dụng cho nhiều mục đích khác nhau.
Khoa học Công nghệ 17 giờ trước
(SHTT) - Từ lâu, bia Bỉ đã được biết đến với sự đa dạng, chất lượng xuất sắc và truyền thống lâu đời. Hiện tại, các nhà nghiên cứu đã sử dụng trí tuệ nhân tạo (AI) để làm cho hương vị của loại bia trứ danh này trở nên ngon hơn.
Khoa học Công nghệ 20 giờ trước
(SHTT) - Công ty Honda Việt Nam đã chính thức công bố chiến dịch triệu hồi 221 xe Gold Wing và CBR1000RR. Mục đích của đợt triệu hồi là để kiểm tra hiện tượng phồng cánh bơm xăng nhằm đảm bảo chất lượng tối ưu cho sản phẩm.
Khoa học Công nghệ 20 giờ trước
(SHTT) - Apple đang lên kế hoạch sử dụng Ernie Bot, một công cụ trí tuệ nhân tạo (AI) do Trung Quốc phát triển, cho các sản phẩm và bản cập nhật sắp tới tại quốc gia này.